Jérome Lejeune - La recherche thérapeutique pour les déficiences intellectuelles d'origine génétique

Publié le par ANAE

Les Journées internationales Jérôme Lejeune, un congrès unique

 

Fondation Jérôme Lejeune - « Les Journées internationales Jérôme Lejeune, un congrès unique dans le domaine de la recherche thérapeutique pour les déficiences intellectuelles d'origine génétique »

 

Pr William Mobley,
Université de Californie, Président du département des Neurosciences

 

Entrée dans l'ère des essais cliniques, intérêt marqué de l'industrie pharmaceutique, participation nombreuse : à l'occasion de la mise en ligne des interventions des orateurs à ce congrès, achevé samedi 26 mars, la Fondation Jérôme Lejeune dresse un premier bilan très encourageant des avancées de la recherche de traitements pour les maladies génétiques de l'intelligence.

 

Plus de 200 experts internationaux ont présenté à l'Institut Pasteur des résultats prometteurs. De la génétique moderne (étude du rôle de l'ADN, exploration de l'ARN et des micro ARNs, rôle des protéines et de leurs interactions) à la création de nouvelles voies thérapeutiques ciblées, en passant par la mise au point de nouveaux modèles de souris, les échanges ont été utiles, dynamiques et fructueux.

 

La ténacité des chercheurs dans l'exploration de ces pistes a permis de mettre en lumière des mécanismes communs à différentes déficiences intellectuelles dont la trisomie 21, le syndrome de l'X fragile ou le syndrome de Rett.

 

Le point culminant de ce congrès a été de confirmer l'entrée de la recherche dans une nouvelle ère : celle des essais cliniques. On peut parler d'un tournant historique, celui de ne plus s'en tenir aux recherches expérimentales chez l'animal, mais de commencer à tester l'activité de produits sur l'expression des gènes et sur les anomalies des neurotransmetteurs directement chez l'homme.

 

Pour la trisomie 21 par exemple, le Pr Mara Dierssen du Centre de Génomique de Barcelone, qui avait lancé un essai clinique dans sa phase pilote en janvier 2010, a révélé les premiers résultats lors du congrès : après un mois de traitement seulement, des effets positifs sur la mémoire et la psychomotricité des patients ont pu être observés. Cet essai est financé par la Fondation Jérôme Lejeune. D'autres essais cliniques ont été annoncés pendant le congrès : l'un à Denver a été lancé par le Pr Alberto Costa sur un antagoniste des récepteurs NMDA (résultats attendus dans un an), l'autre à San Diego est en préparation par le Pr William Mobley pour tenter d'inhiber les neurotransmetteurs GABA-b avec de nouvelles molécules.

 

Par ailleurs, les 2ème Journées internationales Jérôme Lejeune ont permis de constater que tout traitement envisagé devra nécessairement s'accompagner de programmes éducatifs innovants pour améliorer les connections synaptiques et favoriser une meilleure action des médicaments.

Il a aussi été observé une nette amélioration de la proximité entre la recherche et la clinique ainsi qu'une nouveauté : l'intérêt marqué de l'industrie pharmaceutique pour le développement de médicaments dans ce domaine. En 2004, lors des 1ère Journées, cela n'était pas encore le cas.

 

Enfin, la dernière session, ouverte au grand public a réuni près de 500 familles et accompagnants à qui ont été présentés les progrès réalisés dans la prise en charge médicale globale des personnes atteintes de déficiences intellectuelles d'origine génétique, en particulier pour l'amélioration des troubles du sommeil.

 

Compte-tenu de ces perspectives prometteuses, la date des prochaines Journées internationales Jérôme Lejeune ne pourra pas attendre à nouveau 7 ans. Elle est donc fixée en 2014.


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